新型基因编辑工具可精准嵌入完整基因

当前主流基因编辑技术各有优劣：CRISPR-Cas9虽擅长修正短片段突变，却难以实现完整基因的嵌入；病毒载体虽可输送完整基因，但存在随机整合风险且易引发免疫反应。而evoCAST这一直接将整个基因整合到基因组内的靶向整合技术，为需要完整基因替换的疾病，如囊性纤维化、血友病等，提供了通用疗法。

以囊性纤维化为例，CFTR基因中有成百上千种突变可能致病。因此针对不同患者、不同突变，需要不同的基因编辑疗法。若能直接将健康基因完整嵌入，就能惠及所有突变类型患者。

evoCAST采用的“CRISPR相关转座酶”（CAST），是细菌天然存在的一种系统，可帮助基因“跳跃”，实现一种特殊的嵌入过程。CAST不仅能安全携带大片段DNA精准“着陆”至目标区域，还能保持染色体结构完整，相对来说更加安全。

但天然CAST系统在人类细胞内的编辑效率不足0.1%。鉴于此，研究团队开发出一种加速蛋白质进化的工具——噬菌体辅助连续进化，以快速获得所需的转座酶。通过数百代迭代，evoCAST终于“呱呱坠地”。测试结果显示，evoCAST使DNA嵌入效率跃升至10%—30%，较原始系统提升数百倍，且几乎不产生基因损伤副产物。

目前，科学家正拓展模型测试，并优化系统组件，以提升其编辑效率。不过，他们也坦言，如何将编辑工具与治疗基因高效递送至目标组织，仍是evoCAST等大型编辑技术面临的共性挑战。

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